發(fā)布時(shí)間：2024-11-18
2024年11月17-18日，中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“廣州健康院”）參加“2024大灣區(qū)科學(xué)論壇”系列活動(dòng)“中國(guó)科學(xué)院廣東省科技成果對(duì)接會(huì)”（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“對(duì)接會(huì)”）。廣州健康院黨委書(shū)記、副院長(zhǎng)張鴻翔，黨委副書(shū)記、紀(jì)委書(shū)記徐海帶領(lǐng)相關(guān)科學(xué)家參加。
廣州健康院面向國(guó)家戰(zhàn)略需求和區(qū)域經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展，聚焦生命健康領(lǐng)域前沿科學(xué)問(wèn)題，瞄準(zhǔn)干細(xì)胞機(jī)理與轉(zhuǎn)化、大動(dòng)物基因編輯、原創(chuàng)藥物研發(fā)等領(lǐng)域，取得多項(xiàng)重大原創(chuàng)性突破，深度推進(jìn)產(chǎn)學(xué)研用融合，為粵港澳大灣區(qū)生命健康領(lǐng)域提供核心技術(shù)，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。此次對(duì)接會(huì)上，廣州健康院人類(lèi)細(xì)胞譜系大科學(xué)研究設(shè)施、核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)開(kāi)發(fā)與應(yīng)用、新一代人工血液技術(shù)與應(yīng)用、豬器官人源化改造、抗前列腺癌及白血病的小分子藥物等科技成果及擬開(kāi)展合作項(xiàng)目共同亮相。
人類(lèi)細(xì)胞譜系大科學(xué)設(shè)施是粵港澳大灣區(qū)生命科學(xué)領(lǐng)域的首個(gè)大科學(xué)設(shè)施，也是廣東省在“十四五”期間獲批的五個(gè)大科學(xué)設(shè)施之一，廣州市第一個(gè)獲批的大科學(xué)設(shè)施。設(shè)施聚焦細(xì)胞譜系研究，解析人體從受精卵到組織、器官的形成、衰老及凋亡過(guò)程，建成后將全面向科研機(jī)構(gòu)、高校、醫(yī)院和企業(yè)開(kāi)放使用，在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究為科研機(jī)構(gòu)帶來(lái)新的研究范式、為醫(yī)院在疾病診斷治療提供全新技術(shù)手段、為企業(yè)在疾病靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、新型藥物研制等帶來(lái)全新變革，成為生命健康領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力的科學(xué)技術(shù)策源地。
核酸藥物具有設(shè)計(jì)靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應(yīng)用范圍廣等優(yōu)勢(shì)，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無(wú)藥可治的重大疾病帶來(lái)變革式治療手段，是各國(guó)必爭(zhēng)的生物醫(yī)藥領(lǐng)域科技制高點(diǎn)。廣州健康院通過(guò)構(gòu)建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關(guān)鍵技術(shù)體系，開(kāi)發(fā)了表達(dá)效率是BioNTech公司2-3倍的3‘UTR RNA元件；構(gòu)建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達(dá)效率明顯優(yōu)于線性RNA，還開(kāi)發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的線性mRNA的帽子結(jié)構(gòu)，其蛋白表達(dá)效率高于國(guó)際上TriLINK公司的帽子結(jié)構(gòu)3-4倍。一系列科研進(jìn)展突破歐美專(zhuān)利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入新活力。
面對(duì)全球器官短缺難題，科學(xué)家們探索向大型動(dòng)物“要器官”。廣州健康院基于干細(xì)胞的器官異種動(dòng)物體內(nèi)再生，在豬體內(nèi)成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動(dòng)物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關(guān)團(tuán)隊(duì)，建設(shè)了國(guó)際一流的基因編輯豬模型培育與應(yīng)用基地，培育出世界最大規(guī)模的基因編輯豬模型品系和種群。未來(lái)將繼續(xù)以豬作為器官/細(xì)胞的“工廠”，為人類(lèi)提供心臟、腎臟、肝臟等實(shí)體器官，紅細(xì)胞、血小板等血液細(xì)胞。
前列腺癌和白血病是高發(fā)高致死的惡性腫瘤，前列腺癌和白血病的臨床耐藥是該領(lǐng)域亟需解決的關(guān)鍵問(wèn)題，臨床上亟需開(kāi)發(fā)基于新靶點(diǎn)的創(chuàng)新藥物來(lái)克服耐藥。針對(duì)抗前列腺癌和白血病的新靶點(diǎn)CBP，運(yùn)用人工智能藥物設(shè)計(jì)技術(shù)和靶向蛋白降解技術(shù)，成功開(kāi)發(fā)了CBP小分子抑制劑Y08284、CBP小分子降解劑XYD190和XYD198，這些化合物有望成為治療前列腺癌和白血病的候選藥物。
廣州健康院將以此次對(duì)接會(huì)為新的起點(diǎn)，持續(xù)深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)，為廣東省乃至全國(guó)的生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻(xiàn)更多力量，為人民健康事業(yè)帶來(lái)更多福祉。
人民日?qǐng)?bào)、光明日?qǐng)?bào)、廣東電視臺(tái)、羊城晚報(bào)等重要媒體對(duì)我院成果進(jìn)行了報(bào)道。
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